2025又一大重要发现-Alyftrek 药物针对囊性纤维化治疗？

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Alyftrek 药物是一种开创性的每日一次三联组合疗法，于 2024 年 12 月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗 6 岁及以上囊性纤维化（CF）患者。

这一批准标志着 CF 治疗的一个重要里程碑，为更广泛的患者群体提供了更强疗效和更便捷的用药方式。

🧠 了解囊性纤维化及 CFTR 调节剂
囊性纤维化是一种罕见的、影响寿命的遗传疾病，影响着北美、欧洲和澳大利亚超过 94,000 人。

该疾病由 CFTR 基因突变引起，导致产生浓稠粘稠的粘液，可能堵塞肺部并阻塞胰腺。

CFTR 调节剂是一类旨在纠正 CFTR 基因产物异常蛋白功能的疗法，从而从根本上应对疾病原因。

💊 Alyftrek 药物的成分与机制
Alyftrek 结合了三种活性成分：vanzacaftor / tezacaftor / deutivacaftor。这一新一代疗法比以往治疗更有效地增强 CFTR 蛋白功能。

值得注意的是，Alyftrek 是首个获批每日一次服用的 CFTR 调节剂，简化了原本需要每日多次服药的治疗流程。

📊 临床试验与疗效
FDA 对 Alyftrek 的批准基于多项三期临床试验（SKYLINE 102 与 SKYLINE 103）的数据。

研究显示 Alyftrek 能有效改善肺功能（通过 ppFEV1 测量）。

此外，Alyftrek 在汗氯水平方面也显示出显著改善，这是评估 CF 的关键生物标志物，优于 Trikafta。

在儿童研究中，几乎所有参与者的汗氯值都降至诊断阈值以下，超过一半达到正常水平。

这些结果表明，Alyftrek 有望通过更有效地恢复 CFTR 功能，延缓疾病进展。

🌍 适应人群扩大与全球影响
Alyftrek 获批用于年龄 ≥6 岁、至少携带一个 F508del 突变或其他响应性 CFTR 突变的患者。

尤其重要的是，它对先前未获批任何 CFTR 调节剂治疗的31 种稀有突变也有效。

这意味着，美国约 150 名携带这些罕见突变的患者首次拥有治疗选择。

⚠️ 安全性与监测建议
尽管 Alyftrek 提供了显著益处，但其标签包含潜在药物性肝损伤与肝衰竭的黑框警告。

使用 CFTR 调节剂（包括 Alyftrek）的患者中观察到转氨酶升高。

因此，建议在治疗前进行肝功能检查，治疗前 6 个月每月一次，接下来的 12 个月每三个月一次，之后至少每年一次。

若患者有肝病史或初始肝功能异常，应增加监测频率。

常见副作用包括：咳嗽、鼻窦堵塞、呼吸道感染、头痛、咽喉痛、疲劳、皮疹以及肝酶升高。

也有报告指出部分儿童与青少年出现严重过敏反应与白内障，需定期监测并在症状出现时立即就医。

📅 用法与剂量
Alyftrek 每日一次口服，须与含脂肪食物同服以增强吸收。剂量依年龄和体重而异：

• 6 至 <12 岁、体重 <40 公斤：每日三粒紫色圆形片剂，每片含 vanzacaftor 4 mg、tezacaftor 20 mg、deutivacaftor 50 mg
• 6 至 <12 岁、体重 ≥40 公斤，或 ≥12 岁：每日两粒紫色椭圆形片剂，每片含 vanzacaftor 10 mg、tezacaftor 50 mg、deutivacaftor 125 mg
  
  

使用 Alyftrek 期间应避免食用含葡萄柚的食物或饮品，以免影响药物代谢。

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